Erstmals in Deutschland: Patient erfolgreich mit Genschere Crispr therapiert
In Deutschland ist erstmals ein Patient außerhalb einer Studie erfolgreich mit der Genschere Crispr Cas9 behandelt worden. Der 19 Jahre alte Mann mit Beta Thalassämie erhielt an der Berliner Charité genveränderte Stammzellen und kann nach Angaben des Klinikums nun ein normales Leben führen.
Vor der Infusion wurden dem Patienten Stammzellen entnommen und im Labor genetisch verändert. Danach schuf eine Chemotherapie Platz im Knochenmark. Ende Mai erhielt er mehr als 900 Millionen genveränderte Stammzellen. Nach etwa 40 Tagen begann sein Körper, das zuvor fehlende Hämoglobin zu bilden. Mittlerweile liegen die Werte im Normbereich, Transfusionen sind nicht mehr nötig.
Die Behandlung mit dem 2024 zugelassenen Medikament Exagamglogene Autotemcel war bisher in Deutschland nur in Studien eingesetzt worden. Die Charité weist zugleich auf mögliche Nebenwirkungen der Vorbehandlung hin und betont, dass das Mittel nur bedingt zugelassen ist. Deshalb ist eine Nachbeobachtung über 15 Jahre vorgeschrieben.
